世界首創(chuàng)：干細胞在臨床試驗中逆轉(zhuǎn) 1 型糖尿病

大多數(shù) 1 型糖尿病無法逆轉(zhuǎn)他們的自身免疫性疾病或者放入自發(fā)緩解– 他們所能做的就是通過胰島素、健康飲食和定期鍛煉來控制血糖水平。

現(xiàn)在，中國一名年輕女性成功治療了這種疾病，使普遍治愈的可能性非常接近。

2023 年 6 月，醫(yī)生將相當于大約 150 萬個產(chǎn)生胰島素的細胞注射到患者的腹部肌肉中。細胞群落是從她自己的細胞群落小心翼翼地重新編程的干細胞.

兩個半月后，這位婦女終生依賴注射胰島素的狀況結(jié)束了——完全逆轉(zhuǎn)了她長期、難以控制的糖尿病。

移植四個多月后，她的身體自行產(chǎn)生足夠的胰島素，使她在一天中 98% 以上的時間里保持在安全的血糖范圍內(nèi)。

如果這名患者能夠在未來幾年內(nèi)繼續(xù)自然產(chǎn)生胰島素，那么有一天她可以被宣布“治愈”——這是科學(xué)文獻中第一個成功的案例。

“這太了不起了，”沒有參與這項研究的糖尿病研究員 Daisuke Yabe 說：告訴自然界記者 Smriti Mallapaty。

“如果這適用于其他患者，那就太好了。”

中國的研究人員已經(jīng)計劃向新患者開放他們的試驗。

當身體的免疫系統(tǒng)攻擊胰腺中產(chǎn)生胰島素的細胞簇（稱為胰島）時，就會發(fā)生 1 型糖尿病。

移植胰島或整個胰腺在某些選擇性病例中，從供體到 1 型糖尿病患者可以證明是治愈性的，但這是一個極端且具有潛在危險的選擇，而且供體太少，無法讓全球數(shù)百萬患有這種自身免疫性疾病的人.

二十多年來，科學(xué)家們試圖將細胞從完全發(fā)育的成體組織類型中哄騙回稱為誘導(dǎo)多能的空白狀態(tài)干細胞，反過來將它們轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生胰島素的細胞，這些細胞在該人的體內(nèi)同樣舒適。

然而，弄清楚如何準確地做到這一點是一項棘手的工作。最終產(chǎn)品并不總是匹配真正的胰島。

中國的研究人員采取了一條新路線，他們說這條路線讓他們有更大的控制權(quán)。該團隊沒有將觸發(fā)某些基因表達的蛋白質(zhì)引入干細胞，將成體組織重新編程為空白狀態(tài)，而是設(shè)計了誘導(dǎo)多能干細胞使用小分子.

在小鼠和非人類靈長類動物中成功安全地測試了該技術(shù)后，研究團隊獲得了對人類的批準臨床試驗.試驗正在進行中，目前有 3 人入組。

其中一名患者是一名 26 歲的女性，她在 14 歲時被診斷出患有 1 型糖尿病，她在試驗中一年的結(jié)果現(xiàn)已公布。

此前，這位患者已經(jīng)因嚴重低血糖而接受了胰腺移植手術(shù)，但由于“嚴重的血栓形成并發(fā)癥”，該器官不得不被切除。

到目前為止，她的干細胞移植和她的免疫抑制藥物似乎效果更好。

這些發(fā)現(xiàn)與其他幾個發(fā)現(xiàn)一起最近的臨床試驗這表明有必要對干細胞移植進行進一步研究。

在在美國試用例如，十幾名 1 型糖尿病患者被注射了由捐贈的干細胞制成的胰島。該組還接受了免疫抑制劑治療。根據(jù)初步結(jié)果，當葡萄糖進入他們的血液時，所有 12 名參與者都開始自然產(chǎn)生胰島素。

“總的來說，”寫中國的研究人員表示，“這些發(fā)現(xiàn)支持了這一方向的進一步臨床研究，并標志著在實現(xiàn)個性化細胞療法的潛力方面向前邁進了一步......治療疾病。

該研究發(fā)表在細胞.

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